□ 本报记者 落楠
日前，从海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）传来消息，启动三年多来，海南临床真实世界数据应用试点工作成果显著，共有20多个境外创新药械纳入试点，其中9个已利用真实世界证据辅助支持在我国加速获批上市。
近年来，真实世界研究在全球范围内发展迅速，在我国也已取得不少进展。2019年4月，国家药监局启动中国药品监管科学行动计划，将相关研究纳入重点项目，“官宣”探路真实世界研究数据用于审评审批。2019年6月，国家药监局和海南省政府召开工作座谈会，共商推进海南自由贸易港医药领域创新发展大计，决定在临床真实世界数据应用试点、创新药械监管制度等方面展开合作。
监管科学研究紧跟创新前沿，试点工作激活“一池春水”，我国真实世界研究实践日益丰富、走向纵深。
“试验田”开花结果
2018年，国务院先后赋予海南省政府对乐城先行区临床急需进口药品和医疗器械使用的审批权，允许在乐城先行区使用国外已经上市、国内尚未注册的国际创新药械。试点工作充分发挥乐城先行区“先行先试”的“试验田”作用，收集乐城特许药械使用中积累的临床真实世界数据，研究加快国家创新药械上市的新工具、新标准、新方法和新路径。
“试点工作是国家药品医疗器械审评审批制度改革的重大探索，是我国药品监管科学的重要实践与创新，也是海南省重大制度创新之一。试点品种通过使用真实世界研究数据辅助评价加快获批，对提速全球创新产品在我国上市、深入推进药品医疗器械审评审批制度改革以及更好满足人民群众健康需求具有十分重要和积极的意义。”海南省药监局党组书记、局长朱宁说。
试点工作初期，企业难免观望。2019年10月，海南省药监局、乐城先行区管理局开始遴选试点品种，第一批试点医疗器械只从10个申报产品中遴选出3个。
情况自试点产品获批上市后得到改变。2020年3月，我国首个使用境内真实世界数据的医疗器械青光眼引流管获批上市，这具有“破冰”意义。海南省真实世界数据研究院执行院长、温州医科大学眼视光医院集团总院长瞿佳认为，青光眼引流管为真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用创设了良好开端。
实践证明，试点工作为国际创新药械产品进入中国市场开辟了一条新路径，助力其跑出上市“加速度”，令企业热情高涨。试点局面从“找品种”变成了“选品种”，申请试点的药械数量成倍增长，至今共有20多个境外创新药械被纳入试点。
试点工作形势喜人，除了品种数量的变化，在参与企业的类型和试点品种学科分布方面也逐步拓展。乐城先行区管理局相关人士介绍，从企业类型来看，不仅有波士顿科学等欧美领先药械企业积极参与，日本、以色列等在细分领域领先的医药创新企业也纷纷入局；就学科领域而言，试点品种从刚开始的眼科领域逐渐拓展到肿瘤科、血液科、泌尿外科、内分泌科等，研究实践更为丰富。
“随着试点的推进，国家药监部门、海南省药监局和乐城先行区管理局逐渐理顺工作机制，建立起三方协调工作机制，畅通了沟通交流渠道，申请试点工作从按批遴选转为常态化进行。”乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁介绍，三方密切协作，可以为试点企业提供高效技术辅导，进行一对一沟通交流。今年，“国-省-区”三方沟通协作机制持续优化完善，成熟经验被写进相关工作文件中并予以公开，让试点相关规则更为清晰，也为企业开展工作提供了更多便利和助力。
目前，纳入试点的普拉替尼胶囊、飞秒激光眼科治疗系统、注射用盐酸曲拉西利等9个药械产品已获批上市，其中近半数产品是在申报注册半年内获得批准，国内患者更早用上了国外创新治疗产品。（下转2版）