6月4日，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，全球知名泌尿生殖医学肿瘤学专家、Tisch癌症研究所膀胱癌卓越中心联席主任、纽约西奈山医院 Mat thew Gal sky教授主持了一场有关维迪西妥单抗三项重磅研究的特别讨论。这样的“专场”安排，在ASCO年会历史上并不多见。
维迪西妥单抗是荣昌生物制药（烟台）股份有限公司（以下简称荣昌生物）自主研发的我国首款抗体偶联药物（ADC）新药。此次会议披露的数据显示，该药针对尿路上皮癌适应症无论是单药治疗还是联合用药，都显示出优异的疗效。
这并非维迪西妥单抗首次获得世界生物医药圈关注。2021年8月，荣昌生物与全球知名生物制药公司西雅图基因就维迪西妥单抗达成全球（亚太地区仅含新加坡、日本）海外授权交易合作协议，获得高达26亿美元的首付款和里程碑付款，外加最高超过10%的梯度销售提成。
经过短短14年便迅速发展成为闪耀中国生物药界的头部企业，复盘荣昌生物发展轨迹，三个关键词很是耀眼：战略创新、差异化、国际化。
大胆开展战略创新
生物制药技术是国家“十四五”期间重点支持发展的前沿技术之一，然而，十几年前，鲜有中国药企选择生物药创制这条赛道。荣昌制药坚定不移地跨进生物制药领域，开创走向国际市场新路径；同时，科学家房健民立志研发出原创性生物新药。双方同心所向，一拍即合，携手开启艰苦卓绝、波澜壮阔的创新创业之旅。
2008年，荣昌制药与房健民共同创立荣昌生物。这一年，房健民创造发明的泰它西普“种子”在国内扎下根来。泰它西普是一种全新的抗体融合蛋白药物分子，能同时抑制BLyS和APRIL两个生物靶标，从而治疗系统性红斑狼疮等与B淋巴细胞相关的多种自身免疫性疾病。这种双靶标结构属全球首创，迄今已获中国、美国、欧洲等国家和地区的专利授权。
系统性红斑狼疮是红斑狼疮中最严重的类型，过去60年里美国食品药品管理局也仅批准一款治疗该病的生物药上市，全球巨大的临床需求难以满足。针对这一重大自身免疫疾病，房健民带领团队开启了攻克世界性难题的漫漫征途。
作为中国较早从事原创生物新药研发的队伍，房健民团队克服了人才稀缺、资金不足、经验缺乏等重重困难。“早期没有实验室，我们就在借用的实验室内冻存了泰它西普的第一个细胞。夏天炎热，我们经常半夜赶到实验室，为‘宝贝’手动降温。团队一天工作24小时是常事。”荣昌生物副总裁王文祥回忆道，“新药研发就像一场耗时的马拉松，步步惊心。谁跑到最后，谁能跑赢，衡量的指标只有一个，那就是获得全球最好的药效和安全性数据。”
十年磨剑，苦尽甘来。2021年3月，泰它西普获得国家药监局批准上市，成为全球首个双靶治疗系统性红斑狼疮的生物新药。北京协和医院风温免疫科张奉春教授说：“作为全球首创新药，泰它西普实现了系统性红斑狼疮治疗领域的重大突破。”
荣昌生物持续保持研发高投入。2018年至2020年，研发投入年复合增长率高达46.70%。迄今，荣昌生物已开发20余款候选生物药产品，其中10余款候选生物药产品处于商业化、临床研究或新药临床试验申请（IND）准备阶段，均为靶向生物创新药；已进入临床试验阶段的7款产品正在开展用于治疗20余种适应症的临床试验。
房健民说：“荣昌生物已具备强大的持续性新药项目输出能力，今后将继续做好早期发现布局，不断充实管线项目，确保每年有数个新药申报临床试验。”
坚持走差异化路径
战略决定方向，方向左右命运。
前瞻性的战略创新让荣昌生物选对了方向，一系列差异化战略又让企业得以在既定方向上行稳致远。
“当部分药企选择做license-in（引进海外生物技术授权）时，荣昌生物没有追逐热点，而是一直遵循发现、开发、生产和商业化全球同类首创与同类最佳生物药的路径，致力于在自身免疫、肿瘤、眼科等重大疾病领域创制具有重大临床价值的新药。这是我们的初心和使命。”房健民说。
创新药研发没有经验可借鉴。荣昌生物突出差异性，在业务战略特别是产品路径选择上，早早布局B细胞介导的自身免疫疾病领域的新靶标和肿瘤治疗领域的抗体偶联药物（ADC），形成了自己在全球范围内的差异化竞争优势，并能够长期保持。
荣昌生物起点就是汇聚世界一流科学专业人才。房健民是国内外为数不多的具有新药发现、开发经验的生物制药企业创始人，迄今已拥有逾20年的生物制药研发经验及40多项药物发明专利。14年来，以房健民为核心，荣昌生物成功组建起一个由30余名高层次海归人才领衔的1000余人的研发团队。首席医学官何如意就是这个团队的核心成员之一。
何如意是全球药品注册合规领域的权威专家，曾在美国食品药品管理局任职，并在国家药监局药品审评中心担任过首席科学家。2020年初，头顶着多重光环的他加盟荣昌生物时，曾在医药圈引发不解：为什么不去跨国药企？“荣昌生物低调、不浮躁、能坚守，始终坚持源头创新、自主创新，这种气质让我无法拒绝。”何如意说。
“人才是荣昌生物最宝贵、最具价值的资源。”荣昌生物董事长王威东说。荣昌生物在引进“全球顶配”人才的同时，还致力于与人才构建共同愿景，努力在企业打造利益共同体、价值共同体、命运共同体，通过股权激励等举措营造业绩导向、客户导向的和谐向上的企业氛围，形成了独特的企业文化。“全球顶配”科研团队引领在前，独特的企业文化驱动在后，荣昌生物的创新硬实力空前增强，自主研发出抗体和融合蛋白平台、抗体－药物偶联物（ADC）平台、双功能抗体（HiBody）平台三大世界级专业技术平台，具备全面一体化、端到端的药物开发能力，实现对所有关键生物药开发功能的覆盖。截至目前，荣昌生物累计获得7项国家级技术人才认定，承担国家重大新药创制科技重大专项等国家级课题13项，在20多个国家和地区累计拥有85项已授权专利（其中发明专利64项），并有超过140项在申请专利，为泰它西普、维迪西妥单抗等产品构筑起全球竞争的专利护城河。
推动“中国造”新药走向世界
“内卷”激烈，国际化成为中国创新药企的现实选择。
“国内领先、国际一流”，荣昌生物以此作为企业发展的战略目标，背后是其逐鹿全球的国际化视野。
为推动国际化，荣昌生物先后在中国烟台、上海和美国加利福尼亚州建立起3个研发中心，在中国北京设立了境内临床及注册申报中心，并在美国华盛顿附近建立了全球临床及注册分支机构，统筹安排、系统推进国内外注册进程，确保IND申请递交、新药上市申请等关键环节的快速推进。至此，荣昌生物完成了从药物的早期发现、临床前研究直到临床开发、注册的全球化布局。
“荣昌生物的目标是成为中国领先、国际一流的生物制药公司。”王威东说，“荣昌生物将以培育全球领先的生物新药研发创制能力为立足之本，牢牢把握国际生物医药科学技术发展趋势，建设先进、开放、高效、独具特色的研发技术平台和科研开发运行模式，发展完善充分适应国际医药市场竞争的商业化运营体系，针对全球尚未被满足的重大临床需求，持续推出原创性生物药产品。”
荣昌生物正加速推进生物新药研发成果产业化落地和商业化推广，高标准建设符合国际GMP标准的生产基地。“目前，在产能和生产设施建设方面，荣昌生物投资20多亿元建设的一、二、四期工程已经投入使用，已建成包括21个2000升一次性袋式生物反应器在内的细胞培养、纯化、制剂及灌装等生产车间及配套设施。投资40亿元建设的三期工程将于今年起陆续启用，计划于2025年将原液总产能扩大至86000升。庞大的生产潜能，将令荣昌生物的商业化生产得到最大程度的保障。”王威东表示，荣昌生物将努力使产品早日走向国际市场，惠及全球患者。
（荣昌生物供稿）