图为维昇药业首席执行官兼董事卢安邦。 维昇药业供图
□ 冯玉浩
谈到这些年医药领域的变化，维昇药业首席执行官兼董事卢安邦语调变得轻快起来。他先后就职于阿斯利康、施维雅和武田制药，在医药行业摸爬滚打近30年，是近年来我国药品审评审批制度改革（以下简称药审改革）的见证人和参与者。谈话中，一个又一个业内熟悉的名词被他多次提及，“药审改革”“仿制药一致性评价”“临床试验默示许可制度”“ICH（国际人用药品注册技术协调会）”，每一个名词背后都意味着我国医药领域的巨大变革。
2018年，武田制药大中华区前总裁卢安邦以维昇药业首席执行官的身份投身初创药企，并将目光聚焦在内分泌领域。根据相关文献和流行病学研究推算，我国儿童矮小症潜在患者约有500万人，甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全的患者数量分别约为40万和5万。维昇药业立志以更具人性关怀的创新疗法，服务上述三种病症数百万计的未被完全满足治疗需求的患者。
把更好的产品带入中国
作为企业的掌舵者，工作推进伊始，三个问题迅速摆在了卢安邦面前：在全民健康领域，国家想要解决什么问题？现阶段国家推出了什么样的政策？维昇药业该如何配合？
2019年7月，国务院印发的《关于实施健康中国行动的意见》（以下简称《意见》）坚定了维昇药业深耕内分泌领域的决心。《意见》明确提出，到2022年和2030年，5岁以下儿童生长迟缓率要分别低于7%和5%。
生长迟缓率的降低，离不开促进骨骼生长和调节人体发育的生长激素。维昇药业引入创新药企Ascendis Pharma的长效生长激素——隆培促生长素，该药物已于2021年8月在美国获批上市，是美国食品药品管理局（FDA）40年来批准上市的首个用于儿童的长效生长激素；2022年1月，该药物又获得欧盟批准上市；今年5月，维昇药业宣布隆培促生长素中国Ⅲ期临床试验达到主要终点：研究显示，其每周给药一次治疗儿童生长激素缺乏症的效果非劣且优效于生长激素日制剂。2021年12月安永发布的《中国儿童生长激素使用情况研究》显示，长效生长激素通过降低注射频率，很大程度地提高了患者的依从性，从而改善治疗效果。
据卢安邦介绍，该药物为基于TransCon技术平台开发。TransCon平台是Transient Conjugation（即暂时连接）的缩写，与其他永久改变药物分子结构的技术平台相比，该技术平台能缓慢且平稳地释放与人体自身激素相同的未经修饰的母体药物。与其他修饰后的母体药物相比，未经修饰的母体药物的局部组织穿透性更强、与人体的亲和性更好。
在引入隆培促生长素的同时，维昇药业还引入了TransCon平台中正在开发的TransCon甲状旁腺激素和TransCon C型利钠肽（TransCon CNP），并展开临床研究。该两款药物的适应症分别为甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全，其研发上市有望助力解决国内患者的用药困境。
以或可实现一周一次长效注射的TransCon CNP为例，该药物于2021年1月在国内获批Ⅱ期临床试验申请，卢安邦介绍：“TransCon CNP的全球Ⅱ期临床试验将许多中国患者纳入其中，中国患儿约占全球总受试者人群的一半。”丰富的临床试验数据将有助于TransCon CNP在国内尽快上市。同时，随着附条件批准程序、优先审评审批程序等上市注册加速通道的打通，临床急需的新药将能尽快惠及患者。卢安邦也期待TransCon CNP在符合监管机构要求的前提下，尽早惠及国内患者。
要治疗疾病 更要关怀患者
“维昇药业致力将first-in-class（同类首创）和best-in-class（同类最佳）的药品引入国内，这也跟我们国家药物保障能力的进步密切相关。从急性病用药到慢性病用药，从常见病用药到罕见病用药，不仅要让患者有药可用，还要让患者有好药可用。”卢安邦多次强调，“维昇药业要‘治疗疾病’更要‘关怀患者’，通过技术创新为患者提供更好、更具人性关怀的产品。”
除了药物相关的研发外，维昇药业还积极投身到对疾病现况的了解和对患者生存状况的研究。公司先后和中国罕见病联盟、北京大学临床研究所达成合作，共同推动中国软骨发育不全和甲状旁腺功能减退症的流行病学研究。谈起2019年参加的某场软骨发育不全患者交流活动，卢安邦至今记忆犹新：“那是我第一次见到这么多的软骨发育不全患者，他们行动极为不便，沟通交流中充满了对健康的渴望。”患者的期盼加深了卢安邦的责任感与使命感，也成为他推进相关项目的强大动力。
在开发药物、了解疾病的过程中，卢安邦惊讶地发现，目前相关领域对患者生存状态的了解十分匮乏。以软骨发育不全为例，患者在中国不同地域的分布情况和发病率有何差异？软骨发育不全到底会对患者产生多大的生理和心理负担，造成多少社会、家庭和医疗资源的消耗？这些问题都亟待进一步解答。
为此，卢安邦代表维昇药业向患者作出承诺：“把这些研究交给我们吧。”他认为，既然公司从事软骨发育不全治疗药物的研发，那么就有责任把这个病种研究清楚，把患者生存状态的研究一并承担下来，为患者、为行业、为监管部门提供更多、更系统、更翔实的资料。2020年9月，维昇药业与中国罕见病联盟达成了五年战略合作协议，支持开展中国软骨发育不全多中心患者登记研究（Appr oaCH）项目，搜集软骨发育不全流行病学数据，推动《软骨发育不全诊断及治疗专家共识》发布，提高整个社会对软骨发育不全的认知度。
深耕中国市场 助力健康中国
近几年来，我国药物市场规模不断扩大，国内医药研发能力和研发活跃程度不断提升，更多跨国药企考虑将新药引入中国市场。
卢安邦坚定看好国内生物医药发展前景，对未来充满期待。他表示，为了更好地立足国内市场，维昇药业选择落地生根，在苏州设立研发制造基地，选择了从研发到生产的重资产运营模式。
2021年5月，维昇药业与苏州工业园区签署备忘录，将研发制造基地落户苏州工业园区，迈出提升本土商业化能力的重要一步。卢安邦介绍：“本土化生产不仅为公司产品供货提供了保障，还加强了公司对成本的把控能力，同时也将全球领先的制造工艺带入国内。”据了解，维昇药业研发制造基地已于今年1月破土动工，并于6月初正式打桩，开工建设。
此外，今年3月底，维昇药业还携手全国内分泌领域的多位专家代表，筹办了首届维昇内分泌高峰论坛（以下简称维泌会）。维泌会以线上学术周的形式，连续5天集中探讨儿童及成人内分泌领域的诊疗热点话题，将前沿学术动态分享给在线观看的行业从业人员和社会公众，推动全社会给予内分泌疾病和患者更多理解和关注。
卢安邦表示，不同国家和地区药物监管政策、临床试验水平、生产能力各不相同，希望维昇药业能够助力全球内分泌新药更快进入国内市场，服务更多有需要的患者。
三年多以来，维昇药业这家年轻的创新生物药企正在以惊人的速度奋力前行。伴随着药审改革的东风，维昇药业正积极强化自身临床开发、生产制造及商业化能力，并携手各方，持续推动全社会对内分泌疾病和患者予以关注，将同类首创或同类最佳的治疗方法引入国内，助力“健康中国2030”战略目标早日实现。