近日，美国食品药品管理局（FDA）批准了Cabozantinib (卡博替尼)的新适应症，用于治疗12岁及以上的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）成人及儿童患者，这些患者在接受血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向治疗后疾病进展，且患者对放射性碘治疗不敏感。
Cabozantinib的批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验研究结果。该试验比较了Cabozant inib和安慰剂对放射性碘治疗不敏感的局部晚期或转移性DTC患者（接受抗VEGFR药物治疗后病情进展）的疗效。试验中，患者被随机分为两组，一组口服Cabozantinib 60mg/每日1次；另一组给予安慰剂，直到疾病进展或出现不可忍受的毒性。
研究的主要疗效衡量指标为意向治疗人群中无进展生存期(PFS)和前100名随机患者的总体反应率(ORR)。与安慰剂相比，Cabozantinib显著降低了疾病进展或死亡风险。Cabozantinib组的中位PFS为11.0个月，而安慰剂组的中位无进展生存期为1.9个月。Cabozantinib组和安慰剂组的ORR分别为18%和0%。
Cabozantinib最常见的不良反应包括腹泻、掌跖感觉异常（PPE）、疲劳、高血压和口腔炎。同时，处方信息增加框状警告，提示警惕低钙血症的发生。
推荐的Cabozantinib使用剂量为60mg，每日1次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。推荐儿童患者的Cabozant inib使用剂量为40mg，每日1次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
Cabozantinib是一个广谱抗癌药，在2012年获得美国FDA批准上市。它最大的特点在于靶点非常多，囊括了MET、VEGFR1-3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT等靶点，适应症涵盖了肝癌、肾癌、甲状腺髓样癌等。（来源：FDA网站；编译：付佳）