摘编自由杨悦编著、中国医药科技出版社出版的《美国药品监管科学研究》
●使命危机
药品监管机构的定位对其职责和使命设定有决定性意义。
1938年美国《联邦食品药品和化妆品法案》（以下简称FD&CA）最初颁布时，FDA面临的是相对简单的产品监管和合规问题。从20世纪50年代开始到20世纪70年代，美国国会授权FDA审评或批准新药、人用生物制品和人用医疗器械的安全性和有效性以及色素添加剂、人用食品添加剂和动物饲料添加剂的安全性等职责，其面临的监管问题逐渐变得复杂并且具有挑战性。在1970年之前，FDA主要是执法机构，对掺假和错误标识等违法行为的处理由有经验的检查执法人员完全可以应对。当时，FDA职责的履行较少需要依赖科学，FDA雇员总数很少，高学历专业人员数量更少。然而，随着FDA监管产品的范围扩大，法律授权的上市前审批职责扩充，其内部监管决策职能急剧增加，FDA成为以现代科学为指引的监管机构。
目前，FDA的监管产品范围包括食品、药品、医疗器械、化妆品、兽用药等产品，所涉及的科学领域涵盖产品的上市前审评、疗效和安全性评价、上市后不良事件监测以及质量和安全监管的全部科学和技术。长期以来，FDA被民众视为公众健康守门人或把关人。
随着科学技术的发展和信息时代的到来，各种科学知识呈现爆炸式增长，新兴科学技术已经悄无声息地渗透到药品、医疗器械等健康产品和医疗相关领域，影响着疾病的预防、诊断和治疗，甚至影响着人类健康和经济的发展。
在先进科学技术面前，FDA显得能力不强、效率不高、创新不足、体系不畅，如果不主动变革，将无法跟上科技发展、产业发展以及疾病发展的步伐。FDA必须进行自我革新，迎接科技进步的挑战，不断开拓创新，履行监管使命。
21世纪，对药品监管机构的能力要求已经不是知识的缓慢累积，而是一种爆炸式的知识涌入。在完成行政程序和法律框架的构建后，FDA把自己定位在以科学为基础的监管机构，而非一个单纯的执法机构。
●科技驱动
FDA所要迎接的科学和技术挑战到底是什么呢？很难一言以蔽之。FDA在不同的时代、不同的发展阶段面临不同的科学技术挑战。当今时代，监管机构面临的挑战主要来自于精准医学治疗、诊断技术以及先进生产技术等方面。
在精准医学时代，医学科学对疾病的认知发生了根本性的改变，以往按症状、部位和器官命名的疾病分类被基于组学技术的精准分型所代替，转变为基于分子表型进行的全新疾病分类，力求准确寻找病因和治疗靶点，实现个体化医疗。
2003年，在科学家们完成了在现有技术下的“最大限度的全部基因测序”后，以组学研究、队列研究为主要内容的新型诊断检测技术对人类疾病重新进行定义，建立了以分子表型、基因型、生物标志物为核心的新型疾病分类，新型靶向药物和疗法的研发随之蓬勃发展，基因测序、生物芯片、分子影像、介入等新兴诊断技术以及大数据分析技术使药物与疾病精准诊断紧密结合，药物研发模式发生了前所未有的新变化。
精准医学的发展最终导致疾病治疗思维和药物研发路径的改变，从“模糊”走向“靶向”，从“治标”走向“治本”，从“对症治疗”走向“预防或者治愈”。药物研发的底层理论和思维方式随之改变，迫使监管机构必须变被动为主动，作出适应性政策调整和改进。
监管科学正是在这样的历史背景下越来越得到FDA等国际药品监管机构的重视，并深刻快速地融入药品监管机构的监管决策当中。
FDA的大部分活动主要是审评和监管新药、生物制品、医疗器械和食品添加剂，必须掌握分子和纳米科学检测技术，广泛涉猎从分子生物学到核物理和工程学等一系列必要的学科专业知识，这种挑战是前所未有的。为了进行有效的监管，就势必要求FDA的职员所具备的科学能力与申请人相当或超过申请人。FDA职员必须应用广泛的专业知识对体外试验数据、动物试验和人体临床试验数据、工艺开发、设施检查等数据进行审评，还要对临床前评价、产品开发、制造、包装标签、标准制定等进行监管。