□ 魏利军
14.Pemazyre(pemigatinib)
2020年4月17日，FDA加速批准了Incyte公司的成纤维生长因子（FGF）受体2抑制剂培米替尼（pemigatinib），用于携带FGFR2基因融合/重排、既往接受过治疗且不可手术切除或局部晚期的胆管癌成人患者的治疗。胆管癌是一种非常罕见的癌症，美国每年新确诊患者约8000人，其中仅有15%的患者属于FGFR2基因突变。Evaluate Pharma(EVP)预测该产品在2026年的销售额为3.35亿美元。
15.Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy)
2020年4月22日，FDA加速批准了Immunomedics公司的抗体药物偶联物（ADC）赛妥珠单抗-格卫替康（sacituzumab govitecan），用于治疗既往已接受至少2种疗法的转移性三阴性乳腺癌成人患者。转移性三阴乳腺癌约占侵袭性乳腺癌的15%，目前治疗手段仍以化疗为主，但一般化疗效果较差，应答率一般仅为10%~15%，无进展生存时间（PFS）则只有2-3个月。Sacituzumab是一种靶向于TROP-2（人滋养层细胞表面抗原2）的人源化IgG1抗体，而govitecan是拓扑异构酶抑制剂伊立替康的代谢活性产物。除了三阴乳腺癌，本品开发的适应症还包括直肠癌、前列腺癌、胃癌等多种实体瘤，是2020年最值得关注的药物之一。EVP预测该产品在2026年的销售额可达21.51亿美元。
16.Ongentys(opicapone)
2020年4月24日，FDA批准了Neurocrine公司的新一代儿茶酚-氧位-甲基转移酶(COMT)抑制剂奥匹卡朋（opicapone），与甲基多巴和左旋多巴联用，以改善帕金森病（PD）患者“关”时间。开关现象是PD患者长期应用左旋多巴出现的疗效波动，而“关”主要表现为突然出现肢体僵直，运动不能，此前获批用于改善开关现象治疗的COMT抑制剂有托卡朋和恩他卡朋，但托卡朋因为肝毒性已经很少用。市场方面，本品早在2016年就获得EMA批准上市，但市场表现平平。EVP预测该产品在2026年的销售额为3.44亿美元。
17.Tabrecta(capmatinib)
2020年5月6日，FDA加速批准诺华公司的卡马替尼（capmatinib）上市，用于治疗MET（上皮-间质细胞转化）外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。携带MET外显子14跳跃突变的NSCLC占肺癌患者总量的3%~4%，本品是首个获FDA批准的针对性药物。除了NSCLC，诺华还在开发乳腺癌、淋巴瘤和肾细胞癌等适应症。EVP预测该产品在2026年的销售额可达3.55亿美元。
18.Retevmo(selpercatinib)
2020年5月8日，FDA加速批准了Loxooncology公司的色普卡替尼（selpercatinib），用于治疗RET（转染重排基因）融合阳性的转移性非小细胞肺癌和甲状腺癌，以及RET基因突变的髓样甲状腺癌成人患者。Selpercatinib是首个获得FDA批准用于RET基因改变的药物。EVP预测本品在2026年的销售额可达11.72亿美元。
19.Qinlock(ripretinib)
2020年5月15日，FDA批准Deciphera制药的瑞普替尼（ripretinib）上市，用于转移性胃肠间质瘤四线治疗。Ripretinib是一种广谱KIT原癌基因受体酪氨酸激酶抑制剂和PDGFR（血小板衍生生长因子受体）α激酶抑制剂，基因检测数据显示，超过85%的胃肠间质瘤和系统性肥大细胞增多症病例检测到KIT或PDGFRA激酶，另外急性髓细胞白血病（AML）、黑色素瘤、生殖细胞肿瘤、肺癌和成胶质细胞瘤也存在一定比例的KIT或PDGFRA激酶，因此本品应用前景较广。EVP预测本品在2026年的销售额可达13.11亿美元。
20.Cerianna(fluoroestradiolF18)
2020年5月20日，FDA批准了Zionexa公司的含氟正电子发射型计算机断层显像（PET）剂，用于雌激素受体（ER）阳性病变检测，作为复发或转移性乳腺癌患者活检的辅助手段。本品是一种F-18标记的F取代雌二醇，与雌激素受体有很强的亲和力，而F-18是正电子放射性核素，可核变产生的正电子与周围的负电子发生湮灭现象，产生湮没辐射而成像。
（本文的销售额预测数据均来自Evaluate Pharma网站公开文章。未经许可不得转载。）